2012_13
Guia docent 
Facultat d'Enologia
A A 
català 
 
 
Grau de Biotecnologia (2009)
 Assignatures
  TERÀPIA GÈNICA
   Continguts
Tema Subtema
1.Introducció. Fonaments moleculars de la teràpia gènica: Bases moleculars de les malalties genètiques, bases científiques del desenvolupament de la teràpia gènica, regulació administrativa per l’aprovació de l’us de fàrmacs biològics (FDA).
2.Modulació de la funció gènica utilitzant molècules d’àcids nucleïcs DNA - Aptàmers, quimeroplàsties (reparació gènica), SHFR, Oligonucleòtids (SSO, LNA, TFO), Recombinació homòloga (reparació gènica) ; RNA – Spliceosoma-mediated RNA trans –splicing (SMaRT), Oligonucleòtids antisentit, Ribozims.
3.Vectors de teràpia gènica: No vírics – DNA nú, Liposomes, Lipoplexes, Poliplexes; Vírics – Adenovirus, Retrovirus, Virus adenoassociats, Lentivirus, Herpes virus
4.Limitacions de la transferència gènica Resposta immune, barreres anatòmiques i cel•lulars, etc.
5.Regulació de l’expressió del transgen Replicació episomal, seqüències reguladores 3’ 5’, sistemes d’inducció tet on/off
6.Aplicacions de les tècniques de Teràpia Gènica Teràpia gènica de malalties hereditàries (monogèniques vs. Multigèniques), Teràpia gènica de malalties degeneratives i del SNC, Teràpia gènica de malaties adquirides (càncer, infeccioses).
7. Ètica i teràpia gènica: Percepció pública dels riscos associats de l’ús de la medicina molecular tant a l’individu (alteració concomitants de l’expressió gènica) com a la població.
8. Futur i teràpia gènica Perspectives de futur i conseqüències dessitjables